Lần đầu tiên vô hiệu hóa được gen Alzheimer trong tế bào não của con người

The researchers targeted the apoE4 protein
Phương Tôn.

Các nhà Khoa học khẳng định: Vừa đạt được một bước  quan trọng trong cuộc chiến chống lại bệnh Alzheimer, sau khi lần đầu tiên vô hiệu hóa được gen quan trọng nhất chịu trách nhiệm cho căn bệnh này.

Một nhóm Nghiên cứu tại California đã thành công khi xác định được một protein liên quan đến gen-apoE4-có nguy cơ cao (high-risk apoE4), và sau đó điều khiển để ngăn ngừa gen làm hư hại các tế bào thần kinh của con người.

Nghiên cứu này có thể mở cánh cửa cho một loại thuốc mới có khả năng ngăn chặn bệnh, tuy nhiên các nhà Nghiên cứu đã cảnh cáo, vì cho đến nay hợp chất của họ chỉ được thử trên các bộ sưu tập tế bào (collections of cells) trong phòng thí nghiệm.

Có một bản sao của gen apoE4 tăng gấp đôi khả năng mắc bệnh Alzheimer, trong khi hai bản sao làm tăng nguy cơ 12 lần.

Các nghiên cứu trước đây đã nêu ra rằng: Có khoảng một phần tư số người mang gen này.

Trong tế bào thần kinh của con người, protein apoE4 dị biến (misshapen) không hoạt động chính xác, và bị phân hủy trong tế bào thành những mảnh vỡ (fragment) gây bệnh.

Điều này dẫn đến một số vấn đề thường gặp trong bệnh Alzheimer, ảnh hưởng đến 7,1% người Anh ở độ tuổi trên 65, bao gồm sự tích tụ (accumulation) protein tau và amyloid peptide.

Nhóm Nghiên cứu tại các Viện nghiên cứu Gladstone muốn xác định, liệu sự hiện diện của protein này có gây ra tổn thương cho tế bào thần kinh hay không, hoặc hư hại là do thiếu nó.

Với công nghệ tế bào gốc, nhóm Nghiên cứu tạo ra các neuron từ các tế bào da do bệnh nhân Alzheimer hiến tặng, với hai bản sao của gen-apoE4.

Bằng cách so sánh các tế bào với những tế bào không tạo ra một protein apoE4, họ kết luận rằng: Chỉ với sự hiện diện của protein apoE4 đã gây ra tổn thương não.

Sau đó họ sử dụng một “bộ điều chỉnh cấu trúc” (structure corrector) di truyền, để loại bỏ các dấu hiệu của bệnh Alzheimer.

Các nhà Nghiên cứu hiện đang làm việc với Ngành dược phẩm để cải thiện các hợp chất hầu có thể dùng để thử nghiệm trên bệnh nhân.

Thử nghiệm này đặc biệt quan trọng vì nó xảy ra trong tế bào người.

Yadong Huang, người đứng đầu nhóm Nghiên cứu phổ biến kết quả nghiên cứu trên tạp chí „Nature Medicine“, cho biết: “Sự phát triển thuốc cho bệnh Alzheimer trong 10 năm qua, phần lớn chỉ là những sự thất vọng !”.

“Rất nhiều loại thuốc hoạt động tốt trong mô hình chuột, nhưng cho đến nay chúng đã thất bại trong các thử nghiệm lâm sàng !“.

Huang và các đồng nghiệp của ông đã đi thẳng vào các tế bào não của con người hơn là thử nghiệm theo truyền thống với chuột vì họ nhận ra sự hiện diện của gen apoE4 không làm thay đổi sự sản xuất amyloid beta trong não của chuột.

Tháng trước các nhà Khoa học Anh Quốc cũng tiên đoán rằng: Trong vài thập kỷ tới, những người bị bệnh Alzheimer sẽ có thể sống với căn bệnh mà không có các triệu chứng tổn hại.

Phương Tôn.

Tháng 4.2018

Theo: News/ Scince – The Telegraph

https://www..telegraph.co.uk/science/2018/04/09/alzheimers-gene-neutralised-human-brain-cells-first-time/

Be the first to comment

Leave a Reply